Arriva Highlander, un farmaco al posto delle trasfusioni di sangue

Stop alle continue trasfusioni di sangue, che saranno sostituite da una semplice iniezione sottocute una volta a settimana che il paziente può fare anche da solo a casa propria. Per i circa 3.000 italiani affetti da una particolare forma di anemia - l'anemia da sindromi mielodisplastiche - la vita potrebbe presto diventare molto più semplice, e tutto grazie ad un farmaco 'highlander': è l'epoetina alfa originator, 'immortale' perchè è uno dei primi farmaci biotech introdotti che quest'anno 'festeggia' il trentesimo compleanno, che ora si è scoperto essere efficace anche contro questa patologia.

I nuovi dati che hanno portato all'approvazione di epoetina per il trattamento dell'anemia nei pazienti colpiti da sindromi mielodisplastiche a rischio basso e intermedio di progressione verso una leucemia (il 75% del totale), sono stati presentati a Madrid al Congresso dell'Associazione europea di ematologia (Eha). Dopo l'ok alla Procedura di Mutuo Riconoscimento e il sì dell'Agenzia Sanitaria Francese, il farmaco potrà presto essere impiegato anche in Italia. Ad aprire la strada all'utilizzo dell'epoetina in ematologia è lo studio Epoane 3021.

Usata da oltre 30 anni nei pazienti con anemia da insufficienza renale, oggi, grazie a nuovi studi coordinati da ricercatori italiani, epoetina è anche il primo farmaco approvato per l'anemia da sindromi mielodisplastiche. Grazie alla capacità di 'mimare' l'eritropoietina prodotta dall'organismo - l'ormone che regola la produzione di globuli rossi da parte del midollo osseo - oltre a dimostrarsi una risposta per molte patologie, questo farmaco consentirà dunque ai pazienti con queste particolari sindromi di dire addio alle trasfusioni, tenendo però l'emoglobina stabile nel tempo e senza effetti collaterali da sovraccarico di ferro tipici proprio delle trasfusioni.

In pratica, il farmaco ha dimostrato di riuscire a 'cambiare il sangue' mantenendo molto più stabile l'emoglobina e risolvendo così l'anemia. Nelle sindromi mielodisplastiche, spiega Agostino Cortelezzi, ematologo dell'Università di Milano e direttore dell'Unità di Ematologia del Policlinico di Milano, "il midollo osseo non funziona più a dovere e di conseguenza il sangue è povero di globuli rossi. Una forte anemia è fra le principali conseguenze e può essere pericolosa, perché riduce la funzionalità di cuore e cervello e le prestazioni fisiche più semplici, come camminare o salire le scale, aumentando il rischio fratture.

Per curarla finora avevamo solo le trasfusioni, che tuttavia non mantengono l'emoglobina stabile. Ora abbiamo però un'arma potente, un 'farmaco-mago' che cambia drasticamente la qualità di vita dei pazienti, che hanno un'età media di 65 anni. Senza contare la facilità di gestione, che elimina la necessità di andare in ospedale, fare gli esami per la trasfusione e sottoporvisi poi per 2-3 ore". Circa 15 anni fa, rileva Francesco Locatelli, direttore Emerito del Dipartimento Nefrologia, Dialisi e Trapianto Renale dell' Ospedale Manzoni di Lecco, la molecola "è sbarcata in oncologia, poi nella prevenzione cerebrovascolare, nei pazienti reumatologici e nei diabetici con insufficienza renale. Questo farmaco ha cambiato la vita di medici e pazienti, e negli anni - conclude - non ha smesso di riservarci sorprese positive".